細胞和基因治療（Cell and Gene Therapy，簡稱 CGT，不包括未經基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法），是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③導入新的或經過改造的基因。
狹義上細胞治療是指應用人自體或異體來源的細胞經體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養、擴增、活化、細胞（系）的建立、凍存復蘇等。細胞治療主要可分為免疫細胞治療、干細胞治療和其它體細胞治療。狹義上基因治療是指通過基因添加，基因修正，基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的療法。基因治療主要可分為以病毒為載體的基因替代和非病毒載體的基因編輯。
“中心法則”為基因治療手段提供理論基礎。在生物體內，遺傳信息沿著“DNA-RNA-蛋白質”的方向逐級傳遞（中心法則），蛋白質是遺傳信息的表現形式，因此疾病發生時多表現為蛋白質層面的異常。根據中心法則，每一個生理過程都可以理解為特定的基因在特定的時間和空間里發生特定強度表達的結果，如果這種平衡被打破就會誘發疾病。基因治療則是從指導蛋白質合成的根源——DNA 入手，通過調控 DNA 來改變遺傳信息傳遞，從而改變蛋白質的性狀，實現從根源上治療疾病。
