細胞基因治療（CGT）以遺傳物質為靶點，引導下一代治療。細胞和基因治療（CGT，在本文中不包括未經基因修飾的干細胞等廣義細胞療法）是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。從機制上看，CGT的靶點是遺傳物質，作用模式包括：1）通過基因編輯等方式，用正常基因代替致病基因，以彌補特定蛋白的功能缺陷等；2）通過RNAi等方式，抑制致病基因的表達。3）通過轉基因等方式導入新的或經過改造的基因，使之表達目標產物。
CGT產品的主要形式包括基因治療載體、溶瘤病毒產品、細胞產品（如CAR-T、NK細胞）等，治療策略包括體內（in vivo）與體外（ex vivo）。其中體外治療借助整合型病毒載體在體外將基因導入前體細胞或干細胞的基因組，體外擴增將基因傳遞至子代細胞后再回輸體內，典型代表是CAR-T療法。體內治療則借助非病毒或病毒載體將功能基因轉入宿主細胞，常用的非病毒載體包括聚合物膠束、脂質體顆粒、質粒等，常用的病毒載體包括腺病毒、腺相關病毒（AAV）、逆轉錄病毒、慢病毒等。
已獲FDA批準的CGT產品涉及的遺傳物質遞送可分為四類：1）寡核苷酸藥物，通過ASO、siRNA等特異地與靶基因DNA或mRNA結合而抑制基因表達，實現RNA干擾；2）基因治療，通過病毒載體將目的基因送至患者體內實現目的基因的表達；3）CAR-T等細胞療法，通過基因改造使T細胞等具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞的能力，然后回輸患者體內；4）溶瘤病毒，通過基因改造的具有復制能力的病毒直接對腫瘤殺傷。
