《科學》雜志將腫瘤免疫治療列為2013 年十大科學突破的首位，免疫治療有望成為繼手術、化療、放療、腫瘤靶向治療后的新一代的腫瘤治療手段。腫瘤免疫治療包括免疫檢查點抑制劑（抗PD-1 單抗等）、治療性疫苗、CAR-T 細胞治療等，它們的作用目標是人體自身的免疫系統，并不直接針對腫瘤細胞。這種新型的治療方法會促使人體T 細胞等免疫細胞通過免疫反應對抗并清除腫瘤。
以抗PD-1單抗為代表的腫瘤免疫治療產品有治療多種腫瘤的潛力，有望成為革命性的產品。PD-1是T細胞免疫反應中的免疫檢查點，在被免疫激活的T細胞中表達。研究發現，在約20%-50%的腫瘤患者中，PD-L1高表達。腫瘤微環境中高表達的PD-L1，可以和效應T細胞的PD-1的相互作用，抑制免疫反應，幫助腫瘤逃避免疫系統的攻擊。抗PD-1單抗和抗PD-L1單抗可以阻斷PD-1對效應T細胞的抑制通路，激活效應T細胞特異性抗腫瘤免疫反應，有潛力用于多種腫瘤的治療。
抗PD-1單抗等免疫檢查點抑制劑獲批上市以來，收入快速增長。2017年，百時美施貴寶抗PD-1單抗Opdivo實現收入49.48億美元、默沙東PD-1 抑制劑Keytruda 實現收入38.09 億美元、羅氏抗PD-L1 單抗Tecentriq實現收入4.87億美元、百時美施貴寶抗CTLA-4單抗Yervoy實現收入12.44億美元，同比分別增長31%、172%、209%和18%。
抗PD-1單抗有潛力成為未來5年最暢銷的抗腫瘤藥之一，兩個已獲批品種2022年收入合計有望超過194億美元，是市場潛力最大的抗腫瘤靶向藥。根據Evaluate Pharma預測，2022年全球銷售收入排名前5的抗腫瘤藥中，包括2款腫瘤免疫治療用藥——百時美施貴寶的抗PD-1單抗Opdivo和默沙東的抗PD-1單抗Keytruda，收入分別為99.12億美元和95.09億美元，分別排名全球抗腫瘤藥第2、第3位，2017-2022年收入復合增長率分別為15%和20%；Opdivo和Keytruda合計，2022年收入有望達到194.21億美元，2016-2022年收入復合增長率為17%。
免疫檢查點抑制劑臨床適應癥不斷增加，抗PD-1單抗目前獲批適應癥最多。到目前為止，抗CTLA-4單抗已經獲批用于成人和兒童黑色素瘤；抗PD-1單抗獲批用于黑色素瘤、非小細胞肺癌、腎細胞癌、霍奇金淋巴瘤、頭頸部鱗癌、尿路上皮癌、有微衛星序列不穩定（MSI）或DNA錯配修復缺陷的結直腸癌、有微衛星序列不穩定（MSI）或DNA錯配修復缺陷的實體瘤、肝癌、胃癌；抗PD-L1單抗獲批用于尿路上皮癌、非小細胞肺癌、Merkel細胞癌。
