基因治療與單抗藥物都屬于典型的技術驅動行業，隨著遞送系統在基因療法中應用的逐漸成熟，基因治療藥物轉化的壁壘被逐步攻破。2013－2017 年，全球基因治療專利數量首次超越論文數量，意味著基因治療邁入技術成果轉化的發展階段。2017 年 FDA 批準了首個 CAR-T 療法產品 Kymriah，次年批準了第一個 siRNA 產品Onpattro，且已上市產品的 65%都是 2017 年之后批準的，意味著基因治療已經走到成功商業化和臨床獲益的爆發點。對標 2002 年第一個全人源單抗藥物Adalimumab 上市節點，我們判斷基因療法處于騰飛的拐點。
基因水平調控，靶向不可成藥靶點。不同于傳統小分子藥物和抗體藥物在蛋白質水平進行調控，基因治療可在基因水平發揮作用，因此對于致病基因清晰而蛋白質水平難以成藥的靶點具有獨特優勢，如 RAS、AKT、MYC 等。以 KRAS 靶點為例，KRAS 在細胞生長的信號調控中起到樞紐作用：上承來自 EGFR、HER2、ErB3／4 等細胞表面受體的信號，下啟 PI３K、RAF 等多個信號通路。此外，統計發現 KRAS 基因突變出現在許多腫瘤中，尤其是胰腺癌（95%）、結直腸癌（52%）和肺腺癌（31%）中有高比例的 KRAS 基因突變。因此 KRAS 被認為是抗腫瘤的關鍵靶點。
基因療法在腫瘤和罕見病領域日趨成熟。由于基因治療可以在DNA或mRNA水平上對致病基因進行修正從而達到治療效果，相較于傳統藥物，對于一些成藥性較差的靶點具有獨特優勢，因此基因治療對于特定基因引起的疾病有極大的應用潛能，其中腫瘤和罕見病是基因治療最主要的應用領域。
