復刻抗體藥物輝煌，第三次革命浪潮細胞基因治療行業步入發展“快車道”。生物醫藥的發展浪潮與基礎科學研究的進步息息相關，從巔峰期的化藥到上升期的抗體藥物，現在已經來到的第三次革命浪潮，處于萌芽期的細胞基因療法正崛起。
細胞和基因療法（CGT，Cellular and Gene Therapy）是癌癥和遺傳病治療的新領域，也是目前生物醫藥領域最具前景的發展方向。從 20 世紀 70 年代起，基因載體技術、基因克隆技術、基因編輯技術等給現代基因療法技術帶來了深刻的影響。目前業內公認的 CGT 療法是指將確定的遺傳物質轉移至患者的特定靶細胞內，通過基因添加，基因修正，基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的過程。CGT 療法可進一步分為體內治療和體外治療，其中體內治療是指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內，體外治療則指將患者的細胞在體外進行遺傳修飾后回輸。CGT 療法具體的產品形式包括質粒 DNA、病毒載體、細菌載體、人類基因編輯技術、患者來源的細胞和基因治療產品等。廣義的 CGT 療法還包括傳統細胞療法，即不涉及基因編輯過程的免疫細胞和干細胞療法。
“一次治療、終身痊愈”，CGT 療法實現從根源上治療疾病。與傳統化學藥物或抗體藥相比，CGT 療法的核心差異和優勢是單次治療、長期獲益；此外，由于CGT 療法是通過改變患者細胞基因達到治病目的同時，因此針對部分無藥可醫的嚴重、罕見遺傳疾病，在傳統藥物僅能治療但不能治愈的情況下，CGT 療法有著治愈這些疾病的潛力，脊髓性肌萎縮癥便是其中一個例子。也正是因為如此，基因治療越來越多地受到科研、醫藥開發、臨床應用的關注。在生物體內，遺傳信息的標準傳遞流程沿著“DNA→RNA→蛋白質”的方向逐級傳遞。蛋白質作為遺傳信息最終的表現形式，疾病發生時也多表現為蛋白質層面的異常，目前絕大多數的藥物均以蛋白質為靶點，如傳統化藥和大分子生物藥便旨在通過改變蛋白質的功能來治療疾病。但 CGT 療法多直接靶向 DNA，通過改變 DNA 來改變最終蛋白質的性狀，實現從源頭上治療疾病。
