細胞和基因治療（cell & gene therapy，CGT）基于中心法則起效，可能是最終的解決方案：基因表達的過程主要是基于DNA合成出RNA，再基于RNA合成出蛋白質，小分子*和單抗影響已生成的蛋白質發揮功能，而細胞基因治療從上游調節蛋白質的生成和功能。
免疫細胞治療是利用人體免疫細胞治療疾病的療法。通常做法是提取自體或異體免疫細胞，在體外進行擴增或改造增強后，再將細胞回輸至患者體內發揮其免疫殺傷能力。
相比于傳統小分子、抗體類藥物，細胞療法是“活”的藥物，在血液腫瘤中表現了一針見效的優異潛力。但同時，細胞治療生產過程個性化，也存在如自體細胞制備成本高、回輸細胞引起的細胞因子釋放綜合征等副反應、脫靶毒性、實體瘤療效有待驗證等問題。
