基因修飾小鼠模型優勢顯著，是研究人類基因功能和發現疾病機制的最為理想的實驗動物。小鼠模型研究有一百多年的歷史，生理生化及生長發育的調控機理和人類基本一致，在小鼠基因組中引入人類疾病的致病突變，可以導致小鼠產生和臨床類似的疾病表型：①同人類基因相似度較高：小鼠在進化和功能上同人類高度保守，結果表明 99%的人類蛋白編碼基因在小鼠基因組中具有同源基因。②飼養成本低、繁育周期快：與非人靈長類等大動物相比，小鼠具有繁殖能力強、世代周期短（4-8周即可孕育下一代）、飼養成本低等突出優勢。③遺傳背景明確，實驗結果重復性高：科學研究使用的小鼠絕大多數是近交系品系，同一種近交系小鼠理論上擁有的基因組 DNA 序列完全一致，這樣在研究中不存在由于遺傳多樣性導致的結果差異，實驗結果可以被不同實驗室重復。④基因編輯小鼠精準化高、靶點覆蓋廣泛：源于小鼠免疫系統，與人有很大差異，許多人致病因子和藥物具有種系特異性。某些病原體引起的免疫反應特性與致病過程只針對人細胞，往往不感染小鼠。由于這些問題及因素的存在，限制了傳統普通小鼠模型在藥效評價、安全性評價方面的可靠性及有效性，因此通過將人的基因整合到小鼠中，或者將人的細胞與組織移植到免疫缺陷小鼠中的方式構建人源化小鼠模型。
模式動物市場：全球規模廣闊，2019 年約 149 億美元市場（+8.8%）。據 GMI 數據分析，源于全球研發投入持續加大，基礎研究經費不斷提升，全球動物模型市場實現穩健增長，從 2015 年的 103 億美元增長至 2019年的 149 億美元，CAGR 約為 9.7%；預計到 2023 年，全球動物模型市場預計增長至 209 億美元，2019-2023 年 CAGR 約為 8.8%。
基因修飾動物市場：動物模型行業新興領域，滲透率較高，2019 年達67.1%。據 GMI 的《Animal Model Market Report, 2026 》數據，2019年全球基因修飾動物模型市場規模約 100 億美元（+9.9%），預計 2023年將增至 141 億美元，滲透率提升至 67.5%，2019-2023 年 CAGR 約為 9.0%。
