細胞治療一般是指將正常的或某些具有特定功能的細胞采用生物工程方法獲取和(或)通過體外擴增、特殊培養等處理后,使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞、促進組織器官再生和機體康復等治療功效,然后將這些細胞移植或輸入到患者體內,新輸入的細胞可以替代受損細胞或者具有更強的免疫殺傷功能,從而達到治療或緩解疾病的目的。
傳統藥物研發,致力于研制可以規模化生產的產品以供所有適用的病人使用。而細胞治療是從一個或多個人體組織中提取有特定性能的細胞并加以適當數目擴增或功能改進,重新輸入患者體內,用以針對某一個特定的病人進行個性化治療的方案。
作為國際上研究最為火熱的腫瘤免疫治療方法, CAR-T在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤的治療中展現出驚艷的治療效果。目前,以CD19為靶點CAR-T產品研究相對較深入,美國已批準CAR-T產品Kymriah(諾華)和Yescarta, Tecartus (吉利德/凱特), Breyanzi(BMS) 均是以CD19為靶點治療血液腫瘤。全球來看,CAR-T的研發管線迅速擴張,既包括新靶點的探索,如BCMA、CD123、CD33等;也包括新適應癥的拓展,如由血液腫瘤向實體瘤進階。全球已有多家公司的項目推進到了臨床晚期階段,我們預計未來將陸續有針對不同瘤種的CAR-T產品問世。