新藥研發周期長、失敗率高。一款新藥的平均開發時間為 10-15 年，5000-10000 個臨床前候選化合物中，只有 5 個能進入臨床試驗階段，最終只能有 1 種藥物可以通過審批上市銷售。目前，由于疾病復雜度提升、監管趨嚴、患者招募困難等原因，新藥研發周期被進一步拉長，德勤研究表明，新藥研發臨床階段耗時在不斷上升，由 2014 年的 6.15 年增加至2020 年的 7.14 年。新藥研發期的拉長增加了企業研發投入，縮短了上市后的專利保護期（美國、日本、中國對于新藥的專利保護期均為 20 年），減少了預期的銷售收入。
新藥研發成本上升、投資回報比下降。德勤研究表明，長期以來，新藥研發的平均成本不斷上升，由 2013 年的 13.27 億美元逐年增長至 2020 年的 24.42 億美元，與此同時，新藥研發投資回報率不斷走低，2019 年下降至 1.6%的歷史低位，全球新藥研發競爭殘酷。德勤測算 2020 年 ROI 回升至 2.5%，主要有兩個原因：第一，2020 年統計公司的新增管線數量為 45 個，數量較 2019 年的 59 個新增管線有所下降，前期投入降低；第二，統計公司的現有管線的有效臨床試驗數據提升管線價值，拉升整體預期回報。
專利到期導致利潤大幅下降。經過 10-15 年的艱難研發后，藥品進入上市銷售的商業化階段，在專利獨占期內，新藥銷售額非常可觀，但是專利過期后，藥物的銷售額往往會大幅下降，遭遇“專利懸崖”。治療心腦血管疾病的“千億美元”藥物立普妥上市后，成為連續十年全球銷量第一的藥品，取得了巨大的商業成功，但 2009 年專利到期后，于 2012 年銷售額驟降。Evaluate pharma 統計，2022 年將是全球創新藥專利到期的高峰，有價值 400億美元的藥物將受到影響，潛在損失達 160 億美元。
