【行業】醫藥生物-CGT乘勢而起CDMO借力東風(18頁)

細胞和基因治療(Cell and Gene Therapy,不包括未經基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法),是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞,再通過外源基因的轉錄和翻譯,改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括:①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導入新的或經過改造的基因。

基因治療藥物主要包括基因治療載體產品、基因修飾的細胞產品,以及具有特定功能的溶瘤病毒產品。目前已上市和臨床試驗階段的基因治療產品主要靶向腫瘤、罕見遺傳性疾病等適應癥。1)基因治療載體產品。基因治療載體產品系通過基因治療載體向患者特定組織的細胞遞送治療性基因,用于治療性蛋白的表達或調控。該類產品依賴于基因治療載體的遞送,因此也稱為載體類藥物 2)溶瘤病毒產品。溶瘤病毒產品系基于對具有腫瘤殺傷力的溶瘤病毒改造所得,原理為利用其對腫瘤細胞的特異性識別,以及感染腫瘤細胞后引起的免疫激活過程,對腫瘤細胞進行靶向殺傷。除利用天然的腫瘤殺傷性以外,結合免疫治療原理的基因修飾溶瘤病毒療法亦得到廣泛開發。3)細胞產品。細胞產品主要基于 T 細胞、NK 細胞、干細胞等類別的改造。以 CAR-T 為例,其含義為嵌合抗原受體 T 細胞或免疫療法,其原理是從病人體內取得 T 細胞,利用基因編輯技術或慢病毒修飾 CAR 蛋白基因,經擴增后重新注入病人體內,以對腫瘤細胞產生免疫殺傷。

2015 年以來,全球基因治療行業開始高速發展。從 2016 年到 2020 年,市場規模從 5040 萬美元增長到 20.8 億美元,預計到 2025 年,全球基因治療市場規模將達到近 305.4 億美元。國內隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支持,預計國內基因治療市場規模將快速擴大,到 2025 年將達到 178.9 億元。

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