【行業】基因治療大時代一馬當先(39頁)

基因細胞治療行業處于快速發展期。弗若斯特沙利文預測,2025 年全球基因治療市場規模將突破 300 億美元,2020-2025 年 CAGR 達 68.63%;中國基因治療市場規模擴容迅速,2025 年將達 178.9 億元,2020-2025 年 CAGR 為 275.37%。市場規模迅速膨脹衍生強烈研發需求。Pharmaprojects 統計顯示,截至 2021 年 5 月,全球共有 1745 個基因細胞治療藥物在研,70%以上處于臨床前階段。繼小分子、抗體類藥物后,基因細胞治療有望引導下一代治療技術浪潮。

基因治療藥物極具商業化前景。目前全球已有超過 20 款基因治療藥物獲批上市,按種類可分為 mRNA 療法、小核酸藥物療法、基因編輯療法等。基因治療領域代表產品諾華Zolgensma 和渤健 Spinraza 均用于罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA),全球患者僅 6 萬人左右。Zolgensma(AAV9 載體攜帶 SMN1 基因)在 2021 上半年實現營收 6.34 億美元,同比增長 69.07%;Spinraza(SMN2 反義寡核苷酸)已實現超 77 億美元的累計銷售。

深耕基因治療 17 載,系列產品持續輸出。諾思蘭德創立 17 年以來積極建設自主研發平臺,充分發揮創始人團隊在生物工程藥物研發方面的經驗積累,在基因載體構建、工程菌構建、微生物表達、生物純化等方面已建立技術優勢。7 款基因治療產品研發項目正在順利推進,重點產品 NL003 已邁入 III 期臨床階段。

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