細胞療法的原理是通過向患者移植正常或生物工程改造過的人體細胞以替代失去正常功能的細胞。人體中包含200多種不同的特殊細胞類型，例如肌肉，骨骼或腦細胞。這些細胞在體內執行特定功能，疾病或衰老可能導致人體細胞失去這些分化細胞。在許多情況下，這種缺失是不可逆的，也就意味著患病或丟失的細胞不再能被健康的細胞所補充。細胞療法旨在將新的健康細胞人為地引入患者體內，以替代患病或缺失的細胞。
細胞治療最早可以追溯到上個世紀30年代，而近代細胞治療的快速興起則是在2011年之后。2011年10月，法國科學家拉爾夫·斯坦曼因“發現樹突狀細胞和其在后天免疫中的作用”獲得諾貝爾醫學獎，標志著生物免疫治療成為癌癥治療的新型療法。此后，細胞治療迅速興起，在一些復雜的腫瘤疾病治療中率先進行臨床試驗，被Science雜志評為2013年10大科技突破之首。
干細胞治療是利用人體干細胞的分化和修復原理，把健康的干細胞移植到病人體內，以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和組織的目的。干細胞是一類具有無限的或者永生的自我更新能力的細胞、能夠產生至少一種類型的、高度分化的子代細胞，具有多能性和全能性、自我更新能力和高度增殖能力等優點。患者自體干細胞較易獲得，致癌風險也很低，同時也沒有免疫排斥及倫理爭議等問題，被更多地應用于臨床。用于臨床治療的干細胞種類主要有骨髓干細胞、造血干細胞、神經干細胞等。干細胞治療被廣泛應用于臨床各類疾病的治療，主要包括血液類疾病、器官移植、心血管系統疾病、肝臟疾病、神經系統疾病、組織創傷等方面。
