mRNA 藥物與傳統藥物不同,其既不是化學小分子也不是生物大分子,而是體內細胞制造蛋白質的指揮官。根據 Moderna 科學日介紹,通過轉錄,按照雙鏈 DNA 分子的模板機體生成了 mRNA,而后 mRNA 從細胞核進入細胞基質當中與核糖體結合完成翻譯過程,實現蛋白質的生產,最終蛋白質在細胞內外執行相應的具體功能。
mRNA 可以作為人體的自有“藥房”,讓人體實現“自愈”。mRNA 的基本技術原理是編碼一種或者多種免疫原的目標轉錄物然后遞送到宿主細胞的細胞基質中,翻譯生成蛋白質,而后蛋白質會完成相應識別、結合功能。而蛋白質在醫學領域中對于人體的作用十分豐富,通過對蛋白質結構和序列分析可以充分理解疾病的發病機制以及藥物耐藥性的成因,進而實現通過改變蛋白質的理化結構預防和治療疾病。通過對 mRNA 序列的設計以及優化 mRNA的物理特性,可以通過幾種不同遞送方式將 mRNA 傳遞至細胞內,從而人類可以按需生產相應蛋白質來治療預防疾病,這是其他藥物目前難以企及的高度,未來 mRNA 技術在人類健康中的作用潛力巨大。
mRNA 技術屬于典型的成長潛力股。從發展歷程來看,mRNA 從發現到首個產品上市用了接近 60 年的時間,可以分為三個階段。第一階段為發現認識期,從 1961 年 mRNA 的發現,到 1990 年全球首次發表動物體內描述體外轉錄 mRNA 的報告,明確了 mRNA 的具體機制和作用以及其作為“指揮官“的發展潛力。第二階段為技術積累期,從上世紀 90 年代到 2019 年,mRNA 技術處于快速技術積累階段,2009 年實現首次在人體上應用的癌癥免疫治療,2010 年全球 mRNA 領導者 Moderna 成立,2015-2019 年,LNP 遞送技術以及核酸序列修飾技術的逐漸成熟給 mRNA 行業發展帶來充足的動力。第三階段為快速發展期,2020 年 mRNA 新冠疫苗問世,成為首個上市的 mRNA 技術產品,mRNA 技術三巨頭也于2019 年前后上市,我國的 mRNA 技術行業也于此開始蓬勃發展,隨著前期的技術積累逐漸成熟以及資本市場的助力,未來的十年會是 mRNA 技術大放異彩的時期。