基因治療作?機制。基因編輯（CRISPR/Cas9）：Cas9 蛋?在gRNA的導向下通過堿基互補配對到達不同的靶部位，切割靶基因來對基因進?定點的精確編輯（?如刪除），從?實現對患者基因組本?“錯誤”基因的改變與修正。基因增補：將外源基因導?病變細胞或其它細胞，其表達產物能修飾缺陷細胞的功能或使原有的某些功能得以加強，是?前已上市和實驗中的基因療法最主要的作?原理之?。基因抑制：利?反義技術、核酶技術或基因敲除技術（knock-out）特異地封閉基因表達特性，抑制有害基因的表達。如反義RNA、核酶或RNAi等藥物。
按照體內和體外可以將基因治療產品分為兩類:體外基因治療（ Ex vivo ）：細胞在體外經過改造后輸回患者體內，?如以慢病毒為載體的LentiGlobin 。體外基因治療主要步驟：從患者中分離待改造的細胞并進?培養；通過載體或者物理化學?法將治療基因導?培養的細胞中；篩選成功轉化的細胞并培養增殖；將改造好的細胞移植到患者體內。體內基因治療（In vivo ）：將基因治療的材料（正確的基因/反義RNA等）遞送到體內，再由這些材料對體內細胞進?基因改造，?如以AAV為載體的Luxtuma 。體內基因治療主要步驟：獲取/制備?的基因；構建?的基因-載體復合物；將?的基因-載體復合物導??體。
FDA將基因治療產品按照技術?式分為五類：質粒DNA基因治療產品：是指基因?程化的、能夠將治療性基因導??類細胞的環形DNA分?。通常是分離/擴增?的基因后將其導?到質粒中，然后轉染細菌進?質粒的增殖，以?產?于治療的質粒產品，質粒進?細胞核后可轉錄出mRNA從?表達?標蛋?。?如于2019年3?在?本獲批的Collategene，即為搭載肝細胞?長因?（HGF）的質粒，?于治療外周動脈閉塞性疾病。病毒載體基因治療產品：對病毒進?改造（?如刪去復制基因）去除其引發傳染性疾病的能?，再將?的基因通過質粒共培養的?式裝載到病毒顆粒中，病毒感染細胞進?細胞核后釋放?的基因并轉錄表達。?如于2019年5?由FDA 批準上市的Zolgensma，即為搭載SMN1基因的AAV9病毒，遞送到神經系統后可表達出SMN蛋?從?可以治療脊髓性肌?萎縮癥。
