在惡性腫瘤治療領域，近年來的新藥研發集中在小分子靶向藥物和免疫治療藥物，非藥物治療包括免疫細胞治療。近年新開發的小分子靶向藥物主要為激酶抑制劑類新藥，如 BTK 抑制劑如依魯替尼，血管抑制劑如阿帕替尼、安羅替尼等，EGFR 或 Her2 抑制劑如奧希替尼、來那替尼、吡咯替尼等，CDK4/6 抑制劑如哌柏西利，PAR 抑制劑如奧拉帕尼，NTRK 抑制劑如拉羅替尼。總體而言，近幾年我國上市的新藥仍以進口藥物為主導，國內僅有埃克替尼（EGFR 激酶抑制劑）、阿帕替尼（血管抑制劑）、安羅替尼（血管抑制劑）、呋喹替尼（血管抑制劑）、西達本胺（HDAC 抑制劑）等幾個品種上市（仿制藥除外）。免疫治療藥物主要為 PD-1/PD-L1 及 CTLA4 抗體類藥物，目前國際上至少已經有 7 個類似藥物上市，其中 2 個進入中國（歐狄沃、可瑞達）；國內原研的也已經有 3 個此類抗體類藥物獲批（特瑞普利單抗、信迪利單抗以及卡瑞利珠單抗）。細胞治療是近年來抗腫瘤治療領域的新技術，目前已經有兩個產品在美國獲批（諾華的 Kymriah 和吉利德的 Yescarta），都是針對 CD19 分子的嵌合抗原受體 T 細胞免疫療法（CAR-T），目前主要用于 CD19 陽性 B 細胞淋巴瘤或白血病。
非小細胞肺癌治療藥物近幾年進展顯著，包括針對 EGFR、ALK、ROS等基因突變的靶向激酶抑制劑在國內外都有獲批上市產品，包括阿法替尼、奧希替尼、克唑替尼、埃克替尼等。PD-1/PD-L1 抗體類藥物是另一大類上市新藥，典型代表藥物歐狄沃（O 藥）和可瑞達（K 藥）分別于 2018 年 6月、2018 年 7 月在中國上市。其他已上市或在研還包括小分子 VEGF（血管內皮生長因子）抑制劑等，其中安羅替尼已于 2018 年上市，用于非小細胞肺癌三線治療。
EGFR 靶向藥物包括 EGFR 靶向小分子藥物和 EGFR 單抗藥物。EGFR 小分子靶向藥物主要針對激酶活性區有基因突變的患者，該類藥物開發速度快，用藥方式便捷（可口服）；但其藥代時間短、與靶點相互作用區域小，常因靶點突變而造成藥物失效，因而需要不斷地開發針對新突變位點的靶向藥物，同一患者在治療過程中更換藥物的頻率相對較高。EGFR 單抗藥物的作用機制更為多樣，可通過抑制 EGFR 與 EGF 因子的結合而抑制腫瘤細胞的生長，亦可利用其 Fc 恒定區與免疫細胞共同作用殺傷腫瘤細胞，因此可適用于更多的適應癥；但 EGFR 單抗藥物的分子量更大，結構更加復雜，相比 EGFR 小分子藥物生產難度更高。目前境內外有 7 種已上市的 EGFR靶向小分子藥物，其中國內有厄洛替尼（特羅凱?）、奧希替尼（泰瑞沙?）、吉非替尼（易瑞沙?）、阿法替尼（吉泰瑞?）以及埃克替尼（凱美納?）；有 4 種已上市的 EGFR 單抗藥物，其中國內已上市的 EFGR 單抗藥物包括西妥昔單抗（愛必妥?）和尼妥珠單抗（泰欣生?）。
