RNAi 技術可使特定疾病基因沉默，達到治療目的。RNAi (RNA interference)技術是指在進化過程中高度保守的、由雙鏈 RNA（double-strandedRNA，dsRNA）誘發的、同源 mRNA 高效特異性降解的現象。由于使用 RNAi 技術可以特異性靜默特定基因的表達，已被廣泛應用于探索基因功能，病毒性疾病、惡性腫瘤的基因治療領域。
小核酸藥物三大成員，siRNA 藥物正當時。目前狹義的小核酸是指介導 RNAi 的短雙鏈 RNA 片段（siRNA），本文探討的小核酸范圍與寡核苷酸（Oligonucleotide）相近，涵蓋了 siRNA、miRNA 和反義核酸等。由于 siRNA 藥物療效較好，技術取得突破，成為當前最受關注的一類技術。1）反義核酸發現最早，獲批的藥物最多，發展較成熟；2）但反義核酸藥物不及 siRNA 藥物高效，siRNA 藥物在組織細胞遞送上尚有一定的瓶頸，2018 年上市的首個 siRNA 藥物已經可以有效遞送到器官和組織，隨著藥物遞送系統的進一步突破，siRNA 藥物將逐漸替代反義核酸藥物，成為主流 RNAi 藥物；3）而 miRNA 與 siRNA 通過 21 個核苷酸完全配對的作用機理不同，它只需要 2-8 位核苷酸的配對就能起作用，因此 miRNA 通常是作用于一個面，而非一個點，作用一個協同的網絡而非單條通路，相關技術還待進一步突破。
從轉錄后水平治療，小核酸藥物高特異性、高效性、長效性突出。小核酸藥物從轉錄后水平進行治療，相比其他蛋白水平發揮作用的藥物具有明顯優勢。
20 年曲折發展之路，RNAi 藥物終見曙光。從 1998 年，RNAi 技術的首次闡明，到 2018 年首個 siRNA 藥物的獲批，RNAi 藥物經歷了萌芽期，起步期、探索期和發展期，中間盛衰沉浮，幾經波折。
獲諾貝爾獎的劃時代基因技術。1983 年，Mizuno.和 Kleckner 在大腸桿菌的產腸桿菌素 ColE1 質粒中發現反義 RNA。1998 年安德魯 法爾和克雷格 梅洛在線蟲中首次揭示了 RNAi 現象。2002 年，用于 HIV 研究的 RNAi 藥物被 Science 雜志評為 2002 年十大科學進展之首。2006年，安德魯 法爾和克雷格 梅洛因發現 RNAi 機制獲得了諾貝爾生理學獎。
