疫情催化，資本助力，RNA 療法發展加速。RNA 療法相關的藥物開發歷史可追溯到 1978 年，經過四十多年的發展，已經有十余個小核酸藥物上市，數百個小核酸藥物三期臨床記錄。在新冠大流行期間，新冠 mRNA 疫苗得到廣泛應用，再次讓針對 RNA 開發的藥品進入人們的視線。核酸藥物，理論上知道目標 RNA 的序列，根據堿基互補配對原則設計對應的核酸序列，即可以得到可以特異性靶向目標的藥物。與小分子、大分子藥相比，核酸藥物的研發生產過程更加省時、便捷，近年來受到了越來越多的藥廠青睞，隨著核酸藥物的研發集中進入到三期／注冊性臨床階段，我們認為，核酸藥物的拐點將至。我們特此梳理 RNA 療法行業發展前景，在前期發布《技術及應用不斷突破，mRNA 疫苗前景廣闊》后，再次聚焦小核酸藥物的投資機會。
小分子化藥、抗體藥后，核酸藥物有望成為第三大類型藥物。與小分子化藥、抗體藥物相比，小核酸藥物擁有更加廣泛的靶點選擇范圍，成藥概率更高。傳統小分子藥物的主要局限性是它只針對某些特定的蛋白質，即使是特異性結合的單抗，也是靶向細胞表面受體。相較而言，siRNA 和 miRNA理論上可以調控所有轉錄過程中涉及的 RNA，為疾病治療開辟了一種全新的治療方法。核酸藥物的開發曾因核酸的不穩定性、生物利用度低、遞送困難等因素導致發展緩慢，但現階段新的化學修飾和新型遞送系統大大改善了核酸性質的不穩定，可成藥性大大提高，有望掀起繼小分子化藥、大分子抗體后的第三類開發藥物浪潮。
全球研發熱情高，大型 MNC 紛紛布局。RNA 療法的發展潛力也越來越受到資本的關注，根據《RNA therapeutics on the rise》數據可知，RNA 療法相關公司，不論是在一級市場的融資金額還是二級市場中的市值表現，都在迅速增加；研發寡核苷酸的上市公司市值自 2005年到 2020 年增加了 94.2%。三家 mRNA 代表企業，Moderna、BioNTech、CureVac 自 2015 年以來共吸引了 28 億美元的私人投資。從 2017 年開始，RNA 相關小分子開發公司融資金額開始變多。
