PD-1/PD-L1信號通路是腫瘤免疫抑制的主要機理。T淋巴細胞是適應性免疫系統的重要組成部分，具有免疫識別、免疫應答、免疫調控、免疫記憶等多種功能。T細胞表達許多重要的膜蛋白免疫分子，其中PD-1（程序性死亡受體1，CD279）蛋白，屬于免疫球蛋白超家族中CD28家族，其內源配體（PD-L1、PD-L2）屬于B7家族。PD-L1與PD-1結合后負調控T細胞免疫功能，因而被稱為免疫檢查點（immune checkpoint），也是最重要的外周T細胞抑制性免疫檢查點。正常人體組織中低表達PD-L1，以維持免疫耐受、避免自身免疫反應。惡性腫瘤細胞具有較多的全基因組突變和新抗原，T細胞浸潤到腫瘤組織中能夠識別；但腫瘤細胞通過高表達PD-L1（或釋放PD-L1可溶性變體、外泌體）抑制T細胞免疫功能，形成免疫抑制型腫瘤免疫微環境（tumor immune microenvironment，TIME）。通過抗PD-1或PD-L1抗體阻斷PD-1/PD-L1信號通路，可以恢復T細胞免疫功能，識別和殺傷腫瘤細胞。這種機理稱為免疫腫瘤學（immuno-oncology，I/O，又稱腫瘤免疫治療），是一種全新的抗腫瘤治療范式。
預期5年生存率從5%提高到15-30%，這在傳統化療范式甚至靶向治療中，都是難以想象的！對驅動基因變異陰性的晚期非小細胞肺癌患者而言，長期生存將不再是小概率事件，這好比是雪中送炭。我們認為療效與滲透率正相關；在非小細胞肺癌晚期一線適應癥中，抗PD-1治療的預期滲透率有可能高于化療和靶向藥。
PD-1/PD-L1已成為全球腫瘤領域最大的靶點通路：距全球上市僅4個完整年度，2018年O藥、K藥銷售額均突破70億美元，同靶點產品銷售額合計已突破150億美元；預計2019年K藥有望達到100億美元，同靶點合計有望突破200億美元；全球所有靶點通路第二（僅次于TNF-α）、腫瘤領域第一，是迄今為止全球腫瘤領域的最高標桿；隨著適應癥拓展、中國等區域市場開拓，預計全球巔峰銷售額合計將超過300億美元，有望接近或達到TNF-α的全球巔峰水平（2018年370億美元）。
