細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）主要分為細胞治療、基因治療。細胞與基因治療主要分為兩種，一種是細胞治療，主要涉及體外治療，將病患的細胞在體外進行一定修飾后再回輸回患者體內，從而達到治療的效果；另一種是基因治療，主要涉及體內治療，將外源的基因導入到患者體內的靶細胞內，然后在基因層面治療調控蛋白的表達，從而達到治療疾病的目的。
CGT 未來發展潛力大，具備療效久、靶點多等優勢。細胞與基因治療是繼小分子、大分子后又一重磅藥物類型，具備多種優勢，未來發展潛力巨大。CGT 主要優勢有：1）單次治療的療效持久；2）靶點多，可以覆蓋難治性疾病。主要特點有：1）以基因治療載體為核心，工藝開發和質控難度大；2）與基因等基礎研究聯系緊密；3）對 CDMO 的依賴程度更高。
CGT 歷經多年發展，新藥陸續獲批上市。CGT 的發展與分子生物學、基因組學等基礎科學的發展密切相關。自 1953 年 DNA 雙螺旋結構提出和1972 年首次提出基因治療的概念，CGT 行業不斷發展。2003 年，全球首個基因治療藥物重組人 p53 腺病毒注射液（今又生）在中國獲批，后續多個 CGT 產品陸續獲批。目前，FDA 已批準 8 個基因治療藥物，其中 5 個為 CAR-T，2 個為病毒載體療法，1 個為溶瘤病毒療法。中國于 2021 年 6月獲批復星凱特的 CAR-T 產品阿基侖賽注射液，于 2021 年 9 月獲批藥明巨諾的 CAR-T 產品瑞基侖賽注射液。
