細胞與基因治療是指將外源遺傳物質導入靶細胞，以修飾或操縱基因的表達，改變細胞的生物學特性以達到治療效果的一種新興治療方式。其作用機制主要包括以下三個方面：（1）替換：用正常的基因替換引起疾病的基因；（2）失活：使功能異常的基因失去活性；（3）插入：向體內引入一個新的或者經過修改過的基因。
截止目前，全球共有19款細胞與基因治療藥物已經獲批上市，包括CAR-T療法、干細胞療法、溶瘤病毒療法和基因療法等。第一款基因治療藥物于2003年在中國上市，有兩款藥物Zalmoxis和Glybera已經黯然退出市場。CAR-T療法Kymriah、Yescarta和基因療法Zolgensma等自上市以來，銷售額增長可觀，市場滲透率逐步提升，根據諾華2021年中報披露，Zolgensma在2021年上半年的銷售額更是達到了6.34億美元，同比增長69.07%。據Drug Discovery Today披露，自2017年開始全球細胞與基因治療產品商業化進程持續加快，預測到2022年將有40款細胞與基因治療產品批準上市。
體外治療指從病人體內獲得細胞，在體外系統中經過基因操縱后再輸回病人體內的治療方式。這類治療通常需要一個能遞送基因并且整合進基因組的載體（例如慢病毒載體、逆轉錄病毒載體等），并且依賴于能用來進行一系列細胞操作的先進設備。體外基因治療主要包括兩大方面，針對T細胞的療法和針對造血干細胞的療法。其中發展最為成熟的為CAR-T細胞治療，諾華的Kymriah、Kite的Yescarta和Tecartus、Juno的Breyanzi以及Celgene的Abecma近幾年都已獲批上市。國內復興凱特的阿基倫塞注射液也已獲批上市，藥明巨諾的瑞基侖賽注射液預計將于今年下半年獲批成為第二款國內CAR-T療法。
