與人類基因高度同源。小鼠生理生化及生長發育的調控機理和人類基本一致，在小鼠基因組中引入人類疾病的致病突變，可以導致小鼠產生和臨床類似的疾病表型。99%的人類蛋白編碼基因在小鼠中具有同源基因，通過小鼠實驗可以研究人類同源基因功效。
繁殖周期短。與非人靈長類等大動物相比，小鼠繁殖周期短且飼養成本低，其孕期僅在 21 天左右，一年可產 6-9 胎，每胎 5-12 只。作為對比，食蟹猴的孕期可長達 150 天左右，一年可產 1-2 胎，每胎一只。因此小鼠在新藥臨床前動物實驗中具有重要地位。
遺傳背景明確。實驗小鼠經過多代培養，絕大多數是近交系品系，具有較一致的 DNA 遺傳背景，可以增加實驗的可重復性。常用的 15 種小鼠近交系品系均已完成全基因組測序，使其成為良好的實驗對象。
